β地中海贫血基因治疗产品（HGI-001）

利用改造的患者自体造血干细胞治疗输血依赖重症β地贫。

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α地中海贫血基因治疗产品（HGI-002）

利用改造的患者自体造血干细胞治疗输血依赖重症α地贫。

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罕见病1：X连锁重症联合免疫缺陷病（X-SCID）

顺利获得自体造血干细胞改造和移植恢复患者免疫系统功能。

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罕见病2：湿疹、血小板减少伴免疫缺陷综合征 (WAS)

探索顺利获得慢病毒载体治疗WAS综合征的方案。

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罕见病3：异染性脑白质营养不良 (MLD)

探索治疗和缓解神经退行性疾病的新型基因治疗方案。

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